Генная терапия вылечила мышей от "глухоты Бетховена"

Опубликованно 08.07.2019 09:26

Москва, 3 июл – РИА Новости. Популярный в мой редактор CRISPR/Cas9 помог молекулярной биологии Гарвардского университета создать генную терапию для лечения глухоты, от которой страдал Людвиг Ван Бетховен, и успешно проверить на мышах. Результаты экспериментов они представили в журнале Nature Medicine.'

"Наши эксперименты открывают путь для создания "карты" форм терапии, хочет набор наследственных заболеваний, вызванных мутацией в одной из копий генов. Начинается век действительно точной медицины", - сказал Джеффри Холт (Jeffrey Holt), профессор Гарвардского университета.

Один из основоположников современной классической музыки, Людвиг Ван Бетховен, был одним из немногих композиторов, которые продолжали свою музыкальную карьеру, несмотря на потерю слуха в молодости. Австрийский гений начал терять слух в 26 лет, когда он постоянно начал слышать высокочастотный звон в ушах, и почти полностью утратили свои 30 лет жизни.

Ученые: глухота Бетховена могла быть вызвана дефектом в генах,Великий австрийский композитор Людвиг Ван Бетховен мог лишиться слуха к 31 году жизни не благодаря болезни или привычке обливать себя холодной водой, и из-за дефекта в гене Nox3, который помогает "улитке" уха переносить высокочастотные шумы.

Четыре года назад генетики из Калифорнии предположили, что великий композитор потерял способность слышать окружающий мир из-за мутации в гене Nox3, который помогает "улитке" уха переносить высокочастотные шумы. Повреждение изделия и делает, что волосковые клетки, основные рецепторы этого органа, начинают массу тратьте время, если его владелец слышит резкие и высокие звуки.

Эксперименты на мышах показали, что грызуны, как австрийский учитель, сначала потеряли способность слышать звуки высокой частоты, а затем лишились и слуха. Многие другие известные музыканты, как предполагают генетики, также терпели последствия появления мутаций в Nox3 и других генов, ответственных за функционирование клетки.

Холт и его коллеги сделали первый шаг, чтобы спасти слух СМИ "синдромом Бетховена", экспериментируя с одним из недавно созданных версий популярной геномного редактора CRISPR/Cas9, обладающего очень высокой точностью работы.

Она, как объясняют ученые, включает в себя две системы проверки "качества" издания, в одной из которых встроена в РНК-шаблоны, жену и мутантные версии гена, а вторая-на то же протеина, что устраняет отмеченные в них последовательность нуклеотидов.

18 февраля, 19:05Ученые впервые сделали стволовые клетки "невидимым" для иммунитета

При использовании этой версии CRISPR/Cas9, ученым вылечить мышей-"Бетховен", который был поврежден в результате еще один ген, слуха, TMC1. Этот участок ДНК отвечает за образование молекул белка, что волосковые клетки используются для преобразования звуковых колебаний в понятный для мозга "язык" электрических импульсов. Повреждение одной из его копий, как в случае Nox3, ведет к постепенной потере слуха.

В случае мышей, носителей мутации TMC1 полностью теряют слух и реагировать на звуки, примерно на шестом месяце жизни. Генной терапии, ученые ввели здесь больше в первые дни своей жизни, защитил его, похожее на удачу.

Как показывают измерения остроты слуха, все мыши могут слышать звуки с объемом в 45 децибел, в то время лиц, не прикасайтесь в этом отношении, здоровых грызунов, признать, даже очень звук, объем которых не превышает от 25 до 30 децибел.

Возвращаясь слух собак "Бетховен", ученые проверили, что произойдет с их здоровые соотечественники, если вы напишите о них, подобные дозы генной терапии. Как показали последующие наблюдения, CRISPR/Cas9 не лишил его слуха, повреждения на "нормальные" копии TMC1, или сделал какие-нибудь еще опасные мутации в геноме.

Таким же образом, как отмечают ученые, можно бороться с коррупцией Nox3 и 15 других "точечных" мутаций в генах, это был мой человека слуха. Аналогичным образом можно лечить и другие генетические заболевания, дает надежду миллионам людей", - заключают ученые.

18 сентября 2018 года, 11:05Генная терапия впервые вылечила мышей от кокаиновой зависимости

Категория: Здоровье